Coraz więcej mówi się o niesamowitych możliwościach terapii genowej. Ta stosunkowo młoda technika została zastosowana przez paryskich lekarzy u chłopca z wrodzoną anemią sierpowatą. Magazyn «New England Journal of Medicine» informował o sukcesach specjalistów.
Zabieg wykonano 15 miesięcy temu u 13-letniego chłopca z anemią sierpowatą. W związku z chorobą usunięto śledzionę, a oba stawy biodrowe zastąpiono sztucznymi. Musiał co miesiąc przechodzić transfuzję krwi.
Anemia sierpowata jest chorobą genetyczną. Wadliwy gen zmienia kształt czerwonych krwinek (czerwonych krwinek) z okrągłych na sierpowate, co powoduje ich sklejanie się i krążenie we krwi, powodując uszkodzenie narządów wewnętrznych i tkanek oraz ich dotlenienie. Powoduje to ból i przedwczesną śmierć, konieczne są również ratujące życie częste transfuzje krwi.
Hôpital Necker Enfants Malades w Paryżu usunął wady genetyczne chłopca, najpierw całkowicie niszcząc jego szpik kostny, w którym są produkowane. Następnie odtworzyli go z komórek macierzystych chłopca, ale wcześniej zmodyfikowali je genetycznie w laboratorium. Procedura ta polegała na wprowadzeniu do nich prawidłowego genu za pomocą wirusa. Szpik kostny zregenerował się do produkcji normalnych czerwonych krwinek.
Kierownik badań prof. Philippe Leboulch powiedział BBC News, że prawie 15-letni chłopiec czuje się dobrze i nie wykazuje objawów anemii sierpowatej. Nie odczuwa żadnych objawów i nie wymaga hospitalizacji. Ale nie ma jeszcze mowy o pełnym wyzdrowieniu. Skuteczność terapii potwierdzą dalsze badania i testy na innych pacjentach.
Dr Deborah Gill z Uniwersytetu Oksfordzkiego jest przekonana, że zabieg wykonywany przez francuskich specjalistów to wielkie osiągnięcie i szansa na skuteczne leczenie anemii sierpowatej.